治疗心肌肥厚与肥厚型心肌病的天然小分子药物

本项目聚焦心肌肥厚治疗难题，通过创新技术体系与多维度验证，探索出极具潜力的天然产物小分子药物解决方案。

在模型构建与药物筛选层面，项目成功建立人类多能干细胞 - 心肌细胞肥厚模型，该模型能精准模拟心肌肥厚病理特征，为药物研发提供可靠平台。基于此，运用高通量药物筛选与高内涵分析技术，从数百个天然产物小分子中，精准筛选出若干对心肌肥厚具有显著抑制作用的小分子。此筛选过程不仅高效，还能深度解析小分子与心肌细胞的作用机制。

在成果验证与优势挖掘方面，项目团队进一步在自发性高血压大鼠心肌肥厚模型和基因突变导致的肥厚型心肌病小鼠模型上，对筛选出的天然产物小分子进行全面验证，充分证实其对心肌肥厚的治疗效果。这些小分子药物突破传统治疗局限，其抑制心肌肥厚的作用不依赖于血压调节，可与现有抗高血压药物联合使用，实现协同增效，显著降低心肌肥厚程度。此外，安全性评估显示，这些小分子药物毒性极低，具备良好的成药潜力，有望为心肌肥厚患者带来全新、安全且高效的治疗选择，填补相关领域的药物研发空白，为心血管疾病治疗领域的发展注入新动力。